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- 소뇌 포함 주요 뇌 부위에서 용량 의존적 표적 유전자 감소 효과 확인
- 미충족 수요 높은 퇴행성뇌질환 치료제 개발의 새로운 가능성 제시
이중항체 전문기업 에이비엘바이오(대표 이상훈)는 공동 연구개발 협력사인 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)가 지난 13일(현지시간) ‘TIDES USA 2026: 올리고뉴클레오타이드 & 펩타이드 치료제(Oligonucleotide & Peptide Therapeutics)’에 참석해 자사의 뇌혈관장벽(Blood-Brain Barrier) 셔틀 플랫폼 그랩바디-B(Grabody-B)의 비임상 연구 결과를 발표했다고 15일 밝혔다.
TIDES USA 2026은 5월 11일부터 14일(현지시간)까지 미국 보스턴(Boston)에서 개최된 학회로, 전 세계 제약ㆍ바이오 기업과 연구자, 보건의료 전문가들이 한자리에 모여 올리고뉴클레오타이드 및 펩타이드 기반 신약 개발의 최신 동향과 연구 성과를 논의하는 행사다.
이번 행사에서 아이오니스의 부사장 히엔 자오(Hien Zhao) 박사는 ‘IGF1R 수용체를 활용한 안티센스 치료제 전달 기술(Leveraging IGF1R Receptor for Antisense Delivery)’을 주제로 발표를 진행하며 올리고뉴클레오타이드 치료제의 BBB 투과를 위한 유망한 기술 중 하나로 그랩바디-B를 소개했다.
에이비엘바이오와 아이오니스의 공동 연구에 따르면, 올리고뉴클레오타이드 치료제의 일종인 siRNA(small interfering RNA)와 그랩바디-B 접합체를 정맥 투여한 결과, 대뇌, 선조체, 시상, 소뇌 등 주요 뇌 부위에서 용량 의존적인 표적 유전자(Target Gene) 발현 감소 효과가 확인됐다.
특히 소뇌는 퇴행성뇌질환 및 운동실조와 밀접한 관련이 있는 핵심 뇌 부위지만, 기존 올리고뉴클레오타이드 치료제로는 소뇌를 포함한 심부 뇌 영역으로의 효과적인 약물 전달에 한계가 있었다. 이번 연구 결과는 소뇌를 포함한 주요 뇌 영역으로의 치료제 전달 가능성을 확인했다는 점에서 향후 퇴행성뇌질환 치료제 개발의 새로운 가능성을 제시할 것으로 기대된다.
에이비엘바이오 이상훈 대표는 “아이오니스와의 공동 연구를 통해 그랩바디-B가 올리고뉴클레오타이드 기반 퇴행성뇌질환 치료제 개발을 위한 핵심 전달 기술로 성장할 가능성을 확인했다”며, “현재 에이비엘바이오는 그랩바디-B를 올리고뉴클레오타이드 치료제에 최적화된 플랫폼으로 고도화하기 위한 연구를 진행하고 있다. 또한 동일한 연구에서 근육과 심장 등 말초 조직으로의 전달 가능성도 확인한 만큼, 관련 질환 영역으로의 확장 도 검토하고 있다”고 말했다.
에이비엘바이오는 이중항체 플랫폼 ‘그랩바디(Grabody)’ 등을 기반으로 다양한 비임상 및 임상 단계의 파이프라인을 개발하고 있다. ABL301(SAR446159), ABL001(Tovecimig), ABL111(Givastomig), ABL503(Ragistomig), ABL105(Nesfrotamig), ABL104(YH32364), ABL103, ABL202(CS5001/LCB71), ABL206(NEOK001), ABL209(NEOK002) 등 10개 파이프라인에 대한 임상 프로젝트가 미국, 중국, 호주 및 한국을 포함한 다양한 국가에서 진행되고 있다. 미국 임상 1상이 완료된 ABL301(SAR446159)의 후속 임상은 사노피에서 진행할 예정이며, 담도암 환자 대상 임상 2/3상 단계의 ABL001(Tovecimig)은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 지정(Fast Track Designation) 및 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다. 노바브릿지(NovaBridge)와 공동 개발 중인 ABL111(Givastomig)은 니볼루맙(Nivolumab) 및 화학치료제 병용요법에 대한 임상 2상을 시작했으며, 올해 하반기 글로벌 학회를 통해 임상 1b상에 대한 추가 데이터를 발표할 예정이다. 이 외에도 이중항체 ADC, 듀얼 페이로드(Dual Payload) ADC를 포함한 여러 비임상 파이프라인이 지속 연구 개발되고 있다.